آمال واعدة لعلاج مرض الخلايا المنجلية

كشف باحثون من مستشفى كليفلاند كلينك، الذين قدموا بيانات أولية لتجربة سريرية تهدف إلى تطوير علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي، أن العلاج الجيني الجديد أظهر نتائج إيجابية واعدة بين أوائل مرضى خضعوا للعلاج. وقدم الباحثون المشاركون في التجربة السريرية متعددة المراكز، التي أطلق عليها اسم «روبي – RUBY» تحديثاً لمدى سلامة وفعالية جرعة واحدة من علاج EDIT-301؛ وهو علاج تجريبي لخلايا التحرير الجيني يُعطى لمرة واحدة، ويعمل على تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لتصحيح الطفرة المسؤولة عن داء الكريات المنجلية. وستُقدم نتائج التجربة السريرية في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم في فرانكفورت بألمانيا. وخضع المرضى الأربعة، الذين كانوا أوائل من تلقوا العلاج الجيني الجديد -اثنان منهم مشاركان في التجربة السريرية في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال- لعملية جمع خلاياهم الجذعية من أجل إجراء تعديل في الجينات، ثم بعد ذلك خضع المرضى للعلاج الكيميائي للتخلص من النخاع العظمي المتبقي، وذلك لإتاحة المجال للخلايا المعدّلة، والتي جرى ضخها لاحقاً في أجسامهم.
وتعد هذه المرة الأولى، التي يستخدم فيها نوع جديد من تقنية تحرير الجينات CRISPR المعروفة باسم CRISPR /‏‏ CA12 لتحرير الخلايا البشرية في تجربة سريرية. وتمثل هذه التقنية أداة عالية الدقة لتعديل جينومات خلايا الدم الجذعية، التي يمكنها تمكين جسم المريض من إنتاج خلايا دم قوية وصحية.