علاج جيني لخلية معيبة يحقق نجاحاً مع مريض فرنسي

قال باحثون إن علاجاً جينياً رائداً لمرض الخلية المنجلية حقق نتائج جيدة مع صبي فرنسي في الثالثة عشرة من عمره، يعاني مرضاً وراثياً في الدم، في دفعة لتكنولوجيا إصلاح الجينات المعيبة. وهذه أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي (إس.سي.دي) تعالج بالتكنولوجيا التي تنتجها شركة بلوبيرد بيو التي تعرف باسم لنتيجلوبن بي.بي.305 التي تعتقد شركة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية أنها يمكن أن تكون علاجاً لهذا المرض. ويحدث مرض فقر الدم المنجلي (إس.سي.دي) نتيجة تحور جيني، يسفر عن خلل غير طبيعي في وظيفة خلايا الدم الحمراء. ويعاني المريض من فقر الدم، وانسداد الأوعية الدموية، وفي بعض الحالات الموت المبكر. والعلاج الجيني الذي تقدمه بلوبيرد يعالج هذه الحالة من خلال استخراج الخلايا الجذعية للدم، ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب. وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم مبحث الدم في فيينا أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظاً على حياته أكثر من ثلاثة أشهر، وأن جسمه أنتج 45 في المئة مما يعرف بالهيموجلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال ستة أشهر. وقالت مارينا كافازانا كبيرة الباحثين بجامعة ديكارت: «هذا يدعو للتفاؤل؛ لأننا نتوقع أن مستويات الهيموجلوبين المضادة للخلية المنجلية حين تصل إلى نسبة 30 في المئة أو أكثر ستحسن بقوة أو تقضي تماماً على التعقيدات الخطيرة التي تهدد حياة المريض ذات الصلة بفقر الدم المنجلي». ويشهد العلاج الجيني حالياً طفرة جديدة بعد سلسلة من الانتكاسات أواخر التسعينيات من القرن الماضي وأوائل القرن الحادي والعشرين، وتستثمر شركات دواء كبرى في هذا الحقل.