البحث عن علاج للثلاسيميا في الولايات المتحدة

الحزن يظهر بوضوح في عيني يونس باتل عندما تتكلم ابنته نازنين البالغة من العمر 13 سنة عن اصابتها بمرض الثلاسيميا وكأن الحقنات المتواصلة وعمليات نقل الدم التي تخضع لها لاتعني شيئا.
تقول نازنين بصوت خافت خلال جلسة نقل دم مؤخرا: بت معتادة عليها ولا أعتقد انها تؤثر على حياتي.
ولكن بالنسبة لوالد نازنين هذا المرض ليس شيئا يمكن الاستهانة به. فثلاثة من اطفاله الخمسة ولدوا مصابين بالثلاسيميا وهو نقص في كريات الدم الحمراء بسبب فقد الدم يحتاج الى معالجة طبية معقدة. وقد شفت عملية زرع نقي الدم أحد اطفاله الثلاثة المصابين بيد انها قتلت الاثنين الاخرين. ويقول باتيل وهو عامل حدادة في شيكاغو يبدو أكبر من أعوامه الثلاثة والاربعين: انه واقع مرير الا نستطيع ان نفعل شيئا. ولاخيار لنا. لكون الثلاسيميا مرضا نادرا يحاول الباحثون تحديد مدى انتشاره في الولايات المتحدة وفهم اسراره سعيا وراء العثور على اساليب افضل لعلاجه وعلى ادوية تشفي منه في النهاية. مستشفى شيكاغو للاطفال حيث تعالج نازنين هو جزء من مشروع جديد تموله الحكومة بهدف تجميع الخبرات والمعلومات عن مرض الثلاسيميا من المستشفيات في مختلف انحاء البلاد.
ويقول الخبراء انه قد تهتدي شبكة الابحاث السريرية للثلاسيميا التي يمولها المعهد القومي للصحة، اكتشفت مهمة تخص امراضا أكثر شيوعا. فحسب المسئولين في مستشفى الاطفال في فيلادلفيا. هذه الشبكة حيوية لدراسة المشاكل السريرية للمرضى لان عدد المرضى غير كاف في أي مركز منفرد للاجابة على الاسئلة المهمة.
وتتضمن جهود الباحثين التي تشكل جزءا من برنامج دراسات حول الاسباب واساليب ترقق العظم والثلاسيميا اللذين يؤثر عليهما المرض بشكل غير مناسب. وثمة ابحاث اخرى حول معالجة التهاب الكبد c عند مرضى الثلاسيميا.
وقال الدكتور تشارلز بيترسون من المعهد القومي للقلب والرئة والدم الذي ينتمي الى المعهد القومي للصحة في ماريلاند: ان مانتعلمه من الثلاسيميا قابل للتطبيق على مجموعة واسعة من المشاكل والامراض هذه المسائل لها تداعيات أوسع بكثير على صعيد العناية الصحية في البلاد.
وقد جمعت الشبكة حتى الآن معلومات عن اكثر من 500 مريض حتى الان، سيسهم في تحديد النسبة الامريكية الشمالية للاختلاطات التي تنشأ عن عمليات نقل الدم والمعالجة بالادوية. ان الثلاسيميا تعيق قدرة الجسم على انتاج الهيموغلوبين، اي الصبغة الناقلة للاوكسجين في خلايا الدم الحمراء. وبعض اشكال المرض حقيقية، الا ان معظم المائة الف طفل الذين يولدون وارثين للمرضى في كل ارجاء العالم سنويا. اصابتهم هي من النوع الحاد.وسكان بلدان حوض البحر الابيض المتوسط (ومن هنا تسمية الزرقة المتوسطية) والبلدان الشرق اوسطية والاسيوية هم الاكثر اصابة. اما عائلة باتيل فأصلها من الهند.
وثمة مايقدر بمليوني شخص في الولايات المتحدة يعتبرون ناقلين للمرض أو مصابين بالنوع الخفيف. اما عدد المصابين بالنوع الوخيم في البلاد فأقل من ألف مصاب. الا ان الاطباء يقولون ان عدد الاصابات قد يكون آخذا بالتصاعد بسبب تكاثر المهاجرين. وقد ولد اطفال باتيل مصابون بالنوع الحاد الذي يحتاج الى نقل دم مرة كل ثلاثة اشهر وحقنات ليلية بأدوية تساعد على منع الدم الموجود في الدم المتبرع من الوصول الى مستويات مفرطة قد تتلف الاعضاء الحيوية. قبل جيل واحد كان الاطفال المصابون بالمرض غالبا لايعيشون ليصلوا الى مرحلة البلوغ، مع ان المدى الحياتي للبعض منهم لايزال قصيرا. وقد لايتحقق الدواء الشافي الجيني قبل مضي سنوات عديدة، الا ان العلماء يسعون الى تطوير معالجات قد تنطوي على حقن جينة سليمة لها دور في انتاج الهيموغلوبين في خلايا المرض الجذرية أو تطوير عقاقير تقوم باصلاح جينات المريض المعطوبة. نازنين نجت من عملية زرع نقي دم فاشلة الا انها لاتزال بحاجة الى اخذ حقنات وأدوية مدى الحياة الا اذا حقق العلماء انجازا طبيا.