مستشفى كليفلاند كلينك يعلن عن نتائج التجربة السريرية للعلاج الجيني الجديد لمرض فقر الدم المنجلي المنتشر في المملكة

بالتزامن مع احتفاء المملكة باليوم العالمي للتوعية بأنيميا الخلايا المنجلية في 19 يونيو، شارك باحثون من مستشفى كليفلاند كلينك، نظام الرعاية الصحية العالمي، نتائج إيجابية وواعدة للغاية من أوائل المرضى المشاركين في التجربة السريرية التي تهدف إلى تطوير علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي (أنيميا الخلايا المنجلية).
وتُعد المملكة من بين الدول التي ينتشر فيها مرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في الدم، ينتج عنه أعراض مؤلمة ومنهكة لا يوجد لها سوى القليل من العلاجات المعتمدة. وبالنسبة لمعظم الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، يمكن للأدوية تخفيف شدة المرض وعلاج الأعراض، ولكن متوسط العمر المتوقع لمريض الخلايا المنجلية هو منتصف الأربعينيات.
وقدم الباحثون المشاركون في التجربة السريرية متعددة المراكز التي أطلق عليها اسم «روبي – RUBY « تحديثاً لمدى سلامة وفعالية جرعة واحدة من علاج EDIT-301، وهو علاج تجريبي لخلايا التحرير الجيني يُعطى لمرة واحدة ويعمل على تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لتصحيح الطفرة المسؤولة عن مرض فقر الدم المنجلي.
وقال الدكتور ربيع حنا، مدير برنامج زراعة الدم ونخاع العظام لدى الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال ومحقق رئيسي في التجربة السريرية الجديدة: «تُعد العلاجات المبتكرة والجديدة، مثل العلاج الجيني الجديد الذي نعمل على تطويره، ضرورية للأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. وتمنحنا النتائج الأولية للتجربة السريرية التي أجريناها أملاً كبيراً بأن هذه التكنولوجيا الجديدة ستستمر في إظهار المزيد من التقدم في الوقت الذي نعمل فيه على إيجاد علاج وظيفي محتمل لهذا المرض الخطير الذي يهدد حياة المرضى».
وتُعد هذه المرة الأولى التي يُستخدم فيها نوع جديد من تقنية تحرير الجينات CRISPR - المعروفة باسم CRISPR / CA12 لتحرير الخلايا البشرية في تجربة سريرية. وتمثل هذه التقنية أداة عالية الدقة لتعديل جينومات خلايا الدم الجذعية التي يمكنها تمكين جسم المريض من إنتاج خلايا دم قوية وصحية.
وخضع المرضى الأربعة المشاركين في التجربة السريرية - اثنان منهم في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال – لعملية جمع خلاياهم الجذعية من أجل إجراء تعديل في الجينات قبل خضوعهم للعلاج الكيميائي للتخلص من النخاع العظمي المتبقي، وذلك لإتاحة المجال للخلايا المعدّلة والتي جرى ضخها لاحقاً في أجسامهم. وأظهرت البيانات والفحوصات التي أجريت للمرضى الأربعة المتلقين للعلاج وجود خلايا دم بيضاء جديدة لدى جميع المرضى الأربعة في غضون نحو أربعة أسابيع من إعطائهم العلاج دون تسجيل أي آثار جانبية شديدة.
وسجّل المرضى أيضاً مستوى طبيعي للهيموجلوبين في الدم، وهو أهم مكون لخلايا الدم الحمراء التي تنقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. كما لم يسجل المرضى أيضاً أي نوبات ألم مرتبطة بمرض الخلايا المنجلية لمدة 11 شهراً وسبعة أشهر بعد العلاج.
يُشار إلى أن آلاف المرضى من مختلف دول العالم يسافرون سنوياً إلى مستشفيات كليفلاند كلينك للحصول على خدمات الرعاية الصحية والعلاج لأمراض القلب والأعصاب والسرطان وغيرها من خدمات الرعاية الصحية المتخصصة.