عقار لعلاج الضمور العضلي

بي.سي منحت وكالة الأدوية الأوروبية الضوء الأخضر لعقار جديد، يعمل على علاج أحد أشكال داء الضمور العضلي الدوشيني. ويقتصر عمل العقار، الذي يحمل اسم «ترانسلارنا»، على علاج المصابين بما يعرف طبيا ب«الطفرة الهرائية»، وهم يشكلون نسبة تتراوح ما بين %10 إلى %15 من المصابين بداء الضمور الدوشيني.
وكانت الوكالة قد قررت عدم تصريح بيع الدواء في يناير الماضي، لكنها كانت تعمل منذ ذلك الحين على فحص الدلائل التي تشير إلى مدى فاعليته. فيما أكدت إحدى الحملات أهمية وصول ذلك العقار من دون تأخر إلى الأطفال ممن هم بحاجة إليه.
ولا توجد في الوقت الحالي أي طرق علاجية مسموح بها لعلاج هذه الحالة الصحية التي تتهدد حياة المصابين.
وأضافت الوكالة أن أكبر المستفيدين من العقار الجديد هم من تبلغ أعمارهم خمس سنوات أو أكثر، ممن لا يزالون يستطيعون المشي.
ويعتبر الضمور العضلي الدوشيني مرضا وراثيا، يتسبب في ضعف العضلات وفقدان وظائفها تدريجيا.
ويعاني المصابون به من نقص الدستروفين الطبيعي، وهو البروتين الذي يساعد على حماية العضلات من الإصابة، حيث تتضرر تلك العضلات إلى أن تتوقف عن العمل