دواء جديد يبشر بالأمل في علاج مرض خلايا الدم المنجلية

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA)، وهي الوكالة الأميركية المنظِمة للأدوية والعلاجات، على دواء جديد أنتجته إحدى الشركات بولاية كاليفورنيا لعلاج مرض خلايا الدم المنجلية (Sickle Cell)، وهو اضطراب وراثي في الدم يسبب الألم ويهدد الأرواح، ويُعرف بعدد من الأسماء الأخرى من بينها: فقر الدم المنجلي، والأنيميا المنجلية.
قال بريت بي جيروير، القائم بأعمال مفوض إدارة الغذاء والدواء الأميركية، في 25 تشرين الثاني/نوفمبر، عندما وافقت الوكالة على دواء أوكسبريتا (Oxbryta) للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن 12 عاما، "إن موافقة اليوم تمنح أملًا إضافيًا لمائة ألف شخص في الولايات المتحدة، وأكثر من 20 مليون شخص على مستوى العالم، الذين يعانون من هذا الاضطراب الدموي المنهك."
وتقول شركة غلوبال بلض ثيرابيوتيكس (Global Blood Therapeutics Inc)، وهي شركة أدوية متخصصة في الصيدلة الحيوية مقرها سان فرانسيسكو، إن دواء أوكسبريتا هو أول دواء معتمد يستهدف تشوه خلايا الدم والذي يعتبر السبب الجذري للمرض.
جدير بالذكر أنه في المرضى الذين يعانون من مرض خلايا الدم المنجلية، يتغير شكل خلايا الدم الحمراء إلى شكل المنجل، ما يعيق تدفق الدم. ويصيب المرض في المقام الأول الأشخاص في منطقة أفريقيا جنوب الصحراء أو الذين ينحدرون منها.
يقول ريتشارد بازدور، أحد كبار الباحثين في إدارة الغذاء والدواء الأميركية، "إن دواء أوكسبريتا يجعل الخلايا المنجلية أقل عرضة للارتباط مع بعضها البعض وتكوين شكل المنجل، والذي يمكن أن يسبّب انخفاضا في مستويات الهيموغلوبين بسبب تدمير خلايا الدم الحمراء."
وقد منحت إدارة إدارة الغذاء والدواء الأميركية "موافقة سريعة" لاستخدام دواء أوكسبريتا، ما يعني أنه يمكن استخدام الدواء لتلبية الاحتياجات الطبية التي لم يتم علاجها، ولكن لا تزال هناك حاجة لإجراء تجارب سريرية إضافية.
وتصف شركة غلوبال بلض ثيرابيوتيكس دواء أوكسبريتا بأنه يمثل "علامة فارقة" للأشخاص الذين يعانون من مرض خلايا الدم المنجلية.
وفي تغريدة على موقع تويتر من بريت بي جيروير، القائم بأعمال مفوض إدارة الغذاء والدواء الأميركية، يقول فيها: 'اليوم، وافقنا على علاج جديد يستهدف الشذوذ المركزي في الخلايا المسبّب لمرض خلايا الدم المنجلية، ما يمنح أملاً إضافيًا لأولئك الذين يعيشون مع هذا الاضطراب الدموي المنهك.‘ مع صورة مرسومة لذراع فيها خلايا تشبه المنجل، ونص يقول: 'إدارة الغذاء والدواء الأميركية توافق على علاج جديد يستهدف التشوه الذي يحدث في خلايا الدم المنجلية"