إجازة أول عقار لعلاج ضمور العضلات الشوكي

أجازت هيئة الغذاء والدواء الأميركية أول عقار لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، وهو مرض وراثي نادر، غالبا ما يكون مميتا، ويؤثر على قوة العضلات والحركة. وأوضحت الهيئة في بيان لها أمس، أن العقار يطلق عليه اسم (Spinraza)، وهو عبارة عن حقن تؤخذ في المنطقة المحيطة بالحبل الشوكي. وأضافت "كان هناك حاجة منذ فترة طويلة لعلاج لضمور العضلات الشوكي، وهو السبب الجيني الأكثر شيوعا للوفاة بين الرضع، وأحد الأمراض التي يمكن أن تؤثر على الناس في أي مرحلة من مراحل حياتهم". وتابعت "الموافقة على العقار جاءت بعد إجراء تجارب على 121 طفلا يعانون من ضمور العضلات الشوكي، وتم تشخيص إصابتهم بالمرض قبل بلوغهم 6 أشهر من العمر". وأثبتت النتائج أن 40 % من المرضى الذين تلقوا العلاج شهدوا تحسنا في المراحل الحركية، مثل التحكم في الرأس، والجلوس، والزحف والوقوف والمشي، بالمقارنة مع مجموعة أخرى تلقت دواء وهميا. وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للعقار الجديد وفقا للهيئة، هي التهابات الجهاز التنفسي والإمساك. ويعتبر ضمور العضلات الشوكي أحد الأسباب الرئيسية لوفاة الأطفال تحت سن عامين، ويصيب طفل من بين 6 إلى 10 آلاف طفل، ولا يوجد حتى الآن علاج يمنع حدوث المرض، ولكن يتم العلاج لتقليل تأثيرات المرض على الطفل المصاب، ومنها الرعاية الغذائية.