اكتشاف علمي يُمهد لعلاج الأمراض الخطيرة

طوَّر العلماء شكلاً جديداً من أشكال الهندسة الوراثية يمكنها علاج مجموعة متنوعة من الأمراض الخطيرة التي تتطلب علاجاً مدى الحياة.
واستُخدمت الأداة الجديدة بنجاح في علاج مرض السكري وأمراض الكلى والضمور العضلي عند الفئران، ويقول الباحثون إنها يمكن أن تساعد في علاج مرض ألزهايمر ومرض باركنسون.
وفي الآونة الأخيرة، تصدرت أداة تحرير الجينات المعروفة باسم "كريسبر" (CRISPR)، العناوين لكونها قادرةً على القيام بذلك بسرعة وبدقة متناهية.
ويعيد هذا البحث "كريسبر" بحيث يبدأ بتفعيل نشاط الجينات الأخرى القادرة على عكس بعض آثار المرض. وتتمتع هذه الزيادة في النشاط بالقدرة على تجاوز الآثار الضارة لبعض الأمراض المستعصية.
وقال البروفيسور خوان كارلوس، الذي طوَّر التقنية الجديدة في مختبره بمعهد SALK للدراسات البيولوجية: "إن قطع الحمض النووي يفتح الباب أمام إدخال طفرات جديدة. ويعد هذا الأمر اختراقاً كبيراً في مجال علم الوراثة".
وتجدر الإشارة إلى أنه على الرغم من التقدم الهائل الذي أحرزته تكنولوجيا كريسبر، فإنه لا يزال أمامها طريقٌ طويل لتطبيقها على نطاق واسع لعلاج الأمراض.
واستخدم البروفيسور كارلوس أداة كريسبر المعدلة لتقديم الحزمة الجزيئية إلى منطقة الخلل في الحمض النووي، وذلك من أجل تعزيز نشاط الجينات.
وتم تطبيق هذه التقنية مع الحصول على نتائج واعدة للغاية في علاج الفئران من مرض السكري، حيث أدت الأداة إلى تشكيل الخلايا التي تنتج الأنسولين، كما لوحظت نتائج إيجابية في مجال علاج أمراض الكلى.
وبالنسبة للفئران التي تعاني من ضمور العضلات، وهي حالة وراثية تتميز بوجود اختلال وظيفي في ألياف العضلات، كان الباحثون قادرين على استعادة وظيفة نمو العضلات.
وتعمل التقنية المطورة على مختلف المواد الكيميائية التي تتفاعل مع الجينوم، وتؤثر على كيفية عملها.
وقالت الدكتورة هيلين كلير أونيل، المتخصصة في الصحة الإنجابية في كلية لندن الجامعية التي لم تشارك في الدراسة: على الرغم من أن العمل الحالي يقتصر على الفئران، إلا أنه يوفر بعض الأمل للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة، وغالبا ما تكون غير قابلة للشفاء.
ومع ذلك، أشارت الدكتورة بانس، التي لم تشارك في البحث، إلى أن العمل الذي أجراه الخبراء على الفئران، يدل على نجاح المبدأ، وستكون هناك حاجة إلى المزيد من العمل لتطبيق العملية على البشر.
ويجب على العلماء النظر في الآثار المحتملة على المدى الطويل لتغيير الجينات، كما أنهم لم يدرسوا الآثار الأوسع نطاقاً لزيادة النشاط الجيني على أجزاء أخرى من الجسم.