تمكّن باحثون للمرة الأولى من معالجة مرض وراثي من خلال تقنية التعديل الجيني على فئران في المختبر، ما قد يفتح الباب أمام علاج مماثل لدى البشر. وتمكّنت 3 فرق بحثية في شكل منفصل من إعادة عضلات لدى قوارض الى وظيفتها الطبيعية بعد إصابتها بحثل دوشين العضلي، وهو مرض لا علاج له لدى البشر يؤدي الى الوفاة المبكرة. واستخدم الباحثون الذين نشرت دراستهم في مجلة «ساينس» الاميركية، تقنية «كريسبر-كاس 9» التي طورت عام 2012 وهي الأكثر فعالية بسبب دقتها الكبيرة في تصحيح الخلل في الحمض الريبي. وهي بسيطة وغير مكلفة ومستوحاة من عملية طبيعية تستخدمها البكتيريا لمقاومة الفيروسات. وقد اختارت مجلة «ساينس» تقنية «كريسبر» كأفضل انجاز علمي عام 2015 إلا أنها تثير جدلاً كبيراً بسبب قدرتها على تغيير الإرث الجيني للأجيال المقبلة إذا استخدمت على الأجنة البشرية. وتظهر النتائج الأخيرة المسجلة على فئران قدرة «كريسبر» على تصحيح الخلل الجيني بعد الولادة. ويطاول حثل دوشين العضلي طفلاً من كل خمسة آلاف عند الولادة خصوصاً من الذكور، ويتمثل بتلف تدريجي غير قابل للعلاج للعضلات بما في ذلك عضلات القلب اذ ان جسم الإنسان لا يعود قادراً على انتاج بروتين ديستروفين. وتوصل الباحثون بفضل تقنية تعديل المجين الى تصحيح عمل الجينات التي تسمح بإنتاج هذا البروتين الاساسي في تشكل ألياف العضلات. وقال معدو إحدى الدراسات: «هذا التقدم يشكل أول نجاح لتقنية تعديل الحمض الريبي في معالجة مرض جيني لدى حيوان ثديي حي، مع استراتجية قد يمكن تطبيقها على البشر». وسبق لباحثين ان توصلوا في المختبر من خلال تقنية «كريسبر» الى تصحيح تحولات جينية مسؤولة عن مرض دوشين بعد زرع خلايا أخذت من مرضى. ونجح باحثون آخرون في تعديل الجينات التي تعاني خللاً في خلايا جنينية بشرية مزيلين بذلك خطر الإصابة بهذا المرض.
