"الغذاء" تسجيل "دواء يتيم" لعلاج مرض وراثي

سجّلت الهيئة العامة للغذاء والدواء مستحضر"سكاي كلارس" (أومافيلوكسولون)، الذي عُيِّن مسبقًا؛ بصفته مستحضرًا يتيمًا، ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، لعلاج البالغين والمراهقين من عمر 16 عامًا فأكثر؛ ممن يعانون من مرض "رنح فريدريخ" (Friedreich's ataxia)، وهو مرض وراثي نادر، يسبب اضطرابًا عصبيًا يؤثر في الحركة، وجودة حياة المريض. ويعمل المستحضر على تحفيز بروتين "Nrf2"، أو العامل النووي المرتبط بالكريات الحمر 2، الذي يُعد من البروتينات المضادة للإجهاد التأكسدي، وقد وُجد أن مستويات هذا البروتين منخفضة لدى مرضى "رنح فريدريخ"؛ إذ يؤدي هذا البروتين دورًا رئيسيًا في التعامل مع الإجهاد التأكسدي، وله دور وقائي ضد الأمراض العصبية التنكسية. وأوضحت"الهيئة" أن تسجيل المستحضر جاء بعد تقييم لفعاليته وسلامته وجودته، واستيفائه المعايير المطلوبة، مشيرة إلى أن الدراسات السريرية، التي أُجريت على الدواء أظهرت نتائج إيجابية ملحوظة في تحسين حالة المرضى، حيث أظهرت الدراسة الأساسية لإثبات فعالية المستحضر انخفاضًا في درجات مقياس mFARS لدى المرضى، الذين تلقوا العلاج مقارنة بالمستحضر الوهمي، وذلك بعد 48 أسبوعًا من الاستخدام؛ ما يؤكد فعالية الدواء في إبطاء تطور المرض.