«الغذاء والدواء» توافق على أول عقار جيني لعلاج فقدان البصر

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى، وهو مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك). ويعد لوكستورنا أول علاج جيني في السعودية يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم من حدوث طفرات في جين «RPE65»، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتينات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف.
وأشارت الهيئة إلى أن المادة الفعالة في عقار لوكستورنا (فورتيجين نيبارفوفيك) هي فيروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جين «RPE65»، وعقب الحقن يتم نقل هذا الجين إلى خلايا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعرف على الضوء، ما يتيح للشبكية إنتاج البروتينات الضرورية للرؤية، ولا يتسبب الفيروس المُستخدم لنقل الجين بأي مرض للبشر، ويتم إعطاء لوكستورنا في المستشفى تحت التخدير في غرفة العمليات من قبل جراحين متخصصين في جراحة الشبكية، ويأخذ المريض جرعة واحدة في كل عين في يومين منفصلين، بحيث تكون الفترة بين العمليتين 6 أيام على الأقل. ويحقن المستحضر مباشرة تحت الشبكية.
وأكدت أنه تمت دراسة الفعالية والمأمونية لمستحضر لوكستورنا بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا، ولوحظ أن الرؤية تحسنت لدى المرضى الذين استعملوا المستحضر لوكستورنا من خلال القدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة.