أول دواء ضمن فئة علاجية جديدة ينجح في خفض كبير في نوبات انسداد الأوعية الدموية وتحسين استجابة الهيموجلوبين لدى مرضى فقر الدم المنجلي

أعلنت شركة نوفو نورديسك اليوم النتائج الرئيسية لتجربة HIBISCUS، وهي تجربة سريرية محورية من المرحلة الثالثة لعقار إيتافوبيفات الفموي الذي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا لدى البالغين والمراهقين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي. وأظهرت النتائج أن إيتافوبيفات حقق بنجاح نقطتي النهاية الأوليتين المشتركتين، مع إظهار تفوقه في خفض نوبات انسداد الأوعية الدموية وتحسين استجابة الهيموجلوبين مقارنة بالدواء الوهمي.
إيتافوبيفات هو عقار فموي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا يعمل عن طريق تنشيط لإنزيم بيروفات كيناز-R (PKR)، ويجري تطويره لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض شديد الإنهاك ومهدد للحياة ويقصر العمر ويؤثر على نحو 8 ملايين شخص حول العالم.
أُجريت تجربة HIBISCUS، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية لتقييم الفاعلية والسلامة على مدى 52 أسبوعًا، لدراسة إيتافوبيفات بجرعة 400 ملغ مقابل الدواء الوهمي لدى 385 شخصًا تبلغ أعمارهم 12 سنة أو أكثر ومصابين بمرض فقر الدم المنجلي. وسُمح للمشاركين بتلقي معايير الرعاية العلاجية طوال فترة التجربة.
في التجربة[1]، أظهر الأشخاص الذين تلقوا إيتافوبيفات انخفاضًا متفوقًا بنسبة 27% في المعدل السنوي لنوبات انسداد الأوعية الدموية مقارنة بالدواء الوهمي. كما طال زمن حدوث أول نوبة انسداد وعائي بشكل ملحوظ مع إيتافوبيفات، إذ بلغ المتوسط الزمني قبل حدوث أول نوبة 38.4 أسبوعًا مقابل 20.9 أسبوعًا مع الدواء الوهمي.
بالإضافة إلى ذلك، أظهر إيتافوبيفات زيادة متفوقة في نسبة الأشخاص الذين حققوا استجابة للهيموجلوبين تزيد على 1 جم/ديسيلتر في الأسبوع 24، إذ بلغت النسبة 48.7% مقارنة ب 7.2% مع الدواء الوهمي، وهو ما يعادل فرقًا معدّلًا قدره 41.2%[1]. وكتحليل استكشافي، قلل إيتافوبيفات أيضًا بشكل كبير من خطر نقل الدم.
في هذه التجربة، بدا أن إيتافوبيفات جيد التحمل، مع ملف سلامة أولي يتسق مع تجارب إيتافوبيفات السابقة.
وقال مارتن هولست لانغه، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين العلميين ورئيس قسم البحث والتطوير في نوفو نورديسك: "يؤثر مرض فقر الدم المنجلي بشدة على حياة ملايين الأشخاص. ونحن متحمسون للغاية لأن إيتافوبيفات لديه القدرة على أن يكون علاجًا أولًا ومن الأفضل في فئته، وأن يُحدث تحولًا في حياة المصابين بمرض فقر الدم المنجلي الذين لا تزال الخيارات العلاجية المتاحة لهم محدودة. وتظل نوفو نورديسك ملتزمة بالتعاون مع مجتمعات مرضى فقر الدم المنجلي حول العالم لدفع عجلة الابتكار وتعزيز العدالة الصحية وتحسين الوصول إلى العلاج والرعاية."
تعتزم شركة نوفو نورديسك التقدم بطلب للحصول على أول موافقة تنظيمية على دواء إيتافوبيفات في النصف الثاني من عام 2026. وسيتم عرض النتائج التفصيلية من المرحلة الثالثة من تجربة HIBISCUS في مؤتمر علمي في عام 2026.
نبذة عن مرض فقر الدم المنجلي
مرض فقر الدم المنجلي (SCD) هو مجموعة من الأمراض التي تنشأ نتيجة بلمرة الهيموجلوبين المنجلي المتحور (HbS) في خلايا الدم الحمراء. وتتمثل السمتان الرئيسيتان لمرض فقر الدم المنجلي في فقر الدم الانحلالي ونوبات انسداد الأوعية الدموية (VOCs). ويعيش نحو 8 ملايين شخص حول العالم مع هذا المرض، معظمهم في البلدان منخفضة ومتوسطة الدخل. ويوجد ما يقرب من 100,000 شخص مصاب بمرض فقر الدم المنجلي في الولايات المتحدة، بالإضافة إلى نحو 110,000 شخص في أوروبا. ويتسم المرض بعدد من الأعراض والمضاعفات الحادة والمزمنة المصاحبة، مثل متلازمة الصدر الحادة، والسكتة الدماغية، واضطراب تدفق الدم الدماغي، وتلف الأعضاء المتعدد، والضعف الإدراكي. وعلى الرغم من التطورات العلاجية الحديثة، يعاني كثير من المصابين بهذا المرض مستويات كبيرة من الألم وينخفض متوسط أعمارهم المتوقعة بنحو 30 عامًا مقارنةً بعامة السكان.
اء التحليل الأولي لاستجابة الهيموجلوبين استنادًا إلى اختبار كوكران-مانتل-هاينزل الدقيق مع اعتبار البيانات المفقودة على أنها لغير المستجيبين. كما حُدِّد الزمن حتى حدوث نوبة انسداد وعائي استنادًا إلى تقديرات كابلان-ماير واختبار الرتب اللوغاريتمية الطبقي.