أصبح أطباء في الولاياتالمتحدة أول من يعالج رضيعًا باستخدام علاج مخصص لتعديل الجينات، بعد تشخيص الرضيع باضطراب وراثي حاد يُودي بحياة نحو نصف المصابين به في مرحلة الطفولة المبكرة. وبحسب صحيفة "الغارديان" البريطانية، فقد أشاد باحثون دوليون بهذا الإنجاز الطبي البارز، قائلين: إنه يُظهر إمكانية علاج مجموعة من الأمراض الوراثية المُدمرة عن طريق إعادة كتابة الحمض النووي المضطرب، بعد ولادة الأطفال المُصابين بفترة وجيزة. وبدأ المتخصصون في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا العمل فور تشخيص حالة الطفل، وأكملوا "التصميم المُعقد والتصنيع واختبار السلامة" للعلاج المُخصص في غضون ستة أشهر. وتلقى الطفل، المعروف باسم "كيه جيه"، الجرعة الأولى من العلاج المصمم خصيصًا له عن طريق التسريب في مجري الدم في فبراير، ثم تلقى جرعتين أخريين في مارس وأبريل، وقال الأطباء: إنه كان في حالة جيدة، لكنه سيحتاج إلى مراقبة دقيقة مدى الحياة.