تقنية حديثة لإصلاح العيوب الجينية

قال علماء بولنديون، إنهم استخدموا تقنية «كريسبر-كاس 9» لإصلاح العيوب الجينية، كأداة لعلاج داء «هنتنغتون» الذي يعد أحد الأمراض الجينية الخطيرة. وأوضح الباحثون الذين أجروا الدراسة بمعهد الكيمياء الحيوية في بولندا، ونشروا نتائجها أمس، في دورية «Frontiers in Neuroscience» العلمية، أن
داء «هنتنغتون» يعد من الأمراض الوراثية التي تسبب تدهورًا في الخلايا العصبية في مناطق معينة بالدماغ، وينتج عن خلل جيني في الكروموسوم رقم 4، وهذا الخلل ناجم عن حدوث تكرار غير طبيعي في جزء من المادة الوراثية DNA. كما يسبب المرض إعاقة تزداد سوءا مع مرور الوقت، والمريض عادة ما يموت في غضون 15 إلى 20 عامًا من بدء ظهور الأعراض، فيما تحدث الوفاة في كثير من الأحيان بسبب العدوى أو الانتحار. ويبدأ المرض عادة في سن الثلاثينات والأربعينات، ويفقد المرضى تدريجيًا القدرة على التحرك والتحدث وحتى التفكير.
واستعان الباحثون بتقنية «كريسبر-كاس 9» لتعديل الجينات، وهي تقنية تعديل جيني ثورية بإمكانها تعديل أي منطقة من مناطق الجينوم، لأي نوع من الكائنات بإحكام ودقة عاليتين، دون الإضرار بغيرها من الجينات.
وأشار الباحثون إلى أنه لا يوجد حاليًا أي علاج فعال لمرض «هنتنغتون»، لكن الفريق حاول استخدام هذه التقنية الحديثة، لتعديل الجينات بهدف وقف إنتاج البروتين السام، عبر تحرير الحمض النووي للمرضى. يذكر أن التطبيقات الطبية التي تعتمد على تقنية «كريسبر-كاس 9» لا تزال في مراحلها الأولى، حيث تم اكتشافها وتعريفها في شكلها الحالي عام 2012. ومنذ ذلك العام، جرت محاولات عدة لاستخدام هذه التقنية لإصلاح العيوب الجينية، منها البحوث التي قامت بها فرق في الصين عام 2015 لإصلاح العيوب الجينية التي تسبب أمراض الدم، إلا أنها لم تتمكن من إصلاح كافة الخلايا المصابة، ولذا كانت الأجنة التي عولجت عبارة عن خليط من الخلايا المريضة والسليمة، كما أدت تلك البحوث إلى حصول طفرات في التسلسل الجيني.
ورأى فريق البحث الدولي أن هذا الإنجاز يفتح الباب لإمكانية منع توريث عشرات الآلاف من الأمراض من جيل إلى جيل، مثل سرطان الثدي والتليف الكيسي الذي يصيب العديد من أعضاء الجسم كالرئتين والجهاز الهضمي وغيرها.