نتائج مبشرة لاضطرابات النمو عند الأطفال وفقا لنتائج دراسة REAL8 المرحلة الثالثة الشاملة والتي ناقُشت في المؤتمر المشترك للجمعية الأوروبية للغدد الصماء للأطفال (ESPE) والمؤتمر الأوروبي للغدد الصماء (ECE) لعام 2025

أظهرت نتائج REAL8 أن مادة السوماباسيتان وهو نظير لهرمون النمو البشري طويل المفعول كان فعال وأكثر راحة للمرضى، ولم يتم تسجيل أي مشاكل متعلقة بالسلامة أو التحمل مقارنةً بهرمون النمو البشري الذي يُعطى مرة واحدة يوميًا1−3. كانت استجابة عامل النمو الشبيه بالأنسولين 1 (IGF-1) لدى المرضى الذين عولجوا ب السوماباسيتان الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا مماثلة لتلك التي عولجت بهرمون النمو اليومي1−3.
ستكون نتائج الدراسة الفرعية لمتلازمة تيرنر (TS) من REAL8 متاحة في وقت لاحق من هذا العام. قُدمت هذه النتائج كثلاثة ملخصات حديثة في المؤتمر المشترك الأول للجمعية الأوروبية للغدد الصماء للأطفال (ESPE) والجمعية الأوروبية للغدد الصماء (ESE) في كوبنهاغن، الدنمارك1−3.
وفي هذا الإطار قالت البروفيسورة أغنيس لينغلارت، أستاذة طب الأطفال في جامعة ومستشفى بيسيتر باريس-ساكلاي، فرنسا، وأحد كبار الباحثين في REAL8 "يواجه الأطفال الذين يعانون من فشل النمو العديد من التحديات الصحية تتجاوز مجرد كونهم أقصر من أقرانهم. غالبًا ما يعانون من اضطرابات أيضية وصعوبات في النمو يمكن أن تؤثر بشكل خطير على صحتهم ونوعية حياتهم، بالإضافة إلى آثار طويلة الأمد مثل زيادة خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية أو مرض السكري من النوع الثاني"، وأضافت "تمثل بيانات REAL8 المقدمة اليوم خطوة مهمة إلى الأمام في تزويد هؤلاء المرضى بخيار فعال يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا يمكن أن يقلل من عبء العلاج ويحسن من الاستمرارية على العلاج ونتائجه."
الجدير بالذكر أن تجربة REAL8 حققت الأهداف النهائية الأولية للدراسات الفرعية الثلاث الأولى، ما يدل على أن مادة السوماباسيتان الذي تُعطى مرة واحدة أسبوعيًا ليست أقل فعالية من علاج هرمون النمو الذي يُعطى مرة واحدة يوميًا في الأسبوع 52 عبر المؤشرات الثلاثة المقدمة:
بالنسبة إلى الأطفال الذين وُلدوا صغارًا بالنسبة لعمر الحمل، أظهر العقار الجديد متوسطًا مقدرًا لسرعة النمو (HV) متفوقًا عند مقارنته بجرعة أقل (0.035 ملغ/كغ/يوم) من السوماتروبين " هرمون النمو " (11.0 مقابل 9.4 سم/سنة)، ومتوسطًا مقدرًا لسرعة النمو (تقريبًا) عند مقارنته بجرعة أعلى (0.067 ملغ/كغ/يوم) من السوماتروبين (11.0 مقابل 11.1 سم/سنة)1.
بالنسبة إلى الأطفال الذين يعانون من متلازمة نونان، أظهر العقار الجديد مؤشراً أفضل لسرعة النمو متفوقًا على نظيره بالسوماتروبين (10.4 مقابل 9.2 سم/سنة)2.
بالنسبة إلى الأطفال الذين يعانون من قصر القامة مجهول السبب، أظهر العقار الجديد مؤشراً أفضل لسرعة النمو مقارنة بالسوماتروبين اليومي بمقدار تقريبي (10.5 مقابل 10.5 سم/سنة)3.
يُعد عدم الالتزام بعلاج هرمون النمو مشكلة شائعة تُعرّض نتائج العلاج الناجحة للخطر. يمكن أن تكون الحُقن اليومية عبئًا على الأطفال ومقدمي الرعاية لهم، ما يؤدي إلى عدم الالتزام بسبب الشعور بالانزعاج أو الألم في موضع الحقن، والاضطراب في الحياة اليومية5. أظهرت إحدى الدراسات أن عدم الالتزام بالحُقن اليومية أدت إلى تقليل في زيادة الطول قدره 6.1 سم على مدى 3 سنوات عند مقارنة المرضى الغير الملتزمين بالمرضى الملتزمين4.
قال مارتن لانج، نائب الرئيس التنفيذي للتطوير في Novo Nordisk "يمثل الالتزام بالعلاج مشكلة عندما يتعلق الأمر بتحسين النتائج لدى الأطفال الذين يعانون من فشل النمو. تخيلوا أن طفلًا يفوّت يومًا واحدًا فقط من العلاج كل أسبوع، يفوّت ما يعادل 52 يومًا في السنة. على مدى فترة علاج مدتها سبع سنوات، ينتج عن ذلك عام واحد من العلاج الفائت ويمكن أن يكون له تأثير كبير على صحتهم"، ثم أضاف "نحن ملتزمون بتوفير مجموعة من علاجات هرمون النمو مع مرونة في توقيت الإعطاء والجرعات الفائتة، ما قد يلبي احتياجات الأطفال الذين يعانون من فشل النمو بشكل أفضل. تمثل هذه النتائج المشجعة من REAL8 خطوة مهمة إلى الأمام في تحقيق هذا الالتزام."
في أبريل 2025، بناءً على نتائج REAL8 وREAL9، تم تقديم المؤشرات الثلاثة (SGA وNS وISS) للمراجعة التنظيمية في الاتحاد الأوروبي. وقد تم التقديم في الولايات المتحدة في 2025.