تمكن باحثون ألمان من استخدام علاج جيني لتصحيح وظيفة جين يسبب مرض متلازمة ويسكوت الدريخ Wiskott-Aldrich syndrome، التي يشار إليها اختصارا WAS، وهو مرض نادر يصيب الأطفال ويحدث نزفا طويلا من أقل إصابة أو خدش ويجعل الأطفال المصابين به أكثر عرضة للإصابة بأنواع معينة من السرطان والعدوى من أمراض خطيرة. إلا أن أحد الأطفال العشر الذين خضعوا لهذا العلاج أصيبوا بسرطان الدم الحاد بالطبع كنتيجة لحامل الفيروس الذي استخدم لحقن الجين السليم. وهذا الطفل يخضع الآن للعلاج الكيميائي. وتري ماري إلين كونلي, مديرة برنامج علاج نقص المناعة بالجينات, أن هذه خطوة جيدة علي طريق علاج هذا المرض النادر والخطير إلا أنه من المفزع أن يصاحب ذلك احتمال الإصابة بسرطان الدم للمريض, لهذا يجب البحث عن ناقل للجين أكثر أماناً. ويعلق د. بول سانبرج أخصائي الخلايا الجذعية ومدير مركز علاج المخ والكبر بجامعة ساوث فلوريدا علي هذه الدراسة قائلاً إنها تعطي الدليل علي إمكانية استخدام العلاج الجيني مع الخلايا الجذعية في علاج الاضطرابات الجينية. وتعلق د. كونلي قائلة إن الأطفال الذين يعانون من مرض WAS ومعظمهم من الذكور، يولدون بخلل جيني في الجسيم الصبغي الذي يؤثر في عدد وحجم الصفائح الدموية. وهذا يعرض الأطفال للنزيف والعدوى بسهولة والإصابة بأنواع مختلفة من السرطان. والعلاج الرئيسي لهذا المرض هو عملية زرع نخاع والتي إن نجحت تسبب الشفاء الكامل للمريض. إلا أنها ليست بالأمر السهل , فحتي إن وجد المتبرع المناسب، فقد يستمر المتلقي في مواجهة مشاكل العدوى التي قد تتسبب علي رفض الجسم للعناصر الغريبة المزروعة بها، وهنا تكمن الحاجة لعلاج أفضل. وفي هذه الدراسة قام الباحثون بغرس جين صحيح قادر علي إنتاج بروتين (WAS) في الخلايا الجذعية المكونة للدم (hematopoietic) وهي الخلايا الأولية التي ينتج عنها مختلف الخلايا الدموية, وتم نقل هذه الخلايا مرة أخري إلى المريض مستخدمين حامل فيروس. وهو الفيروس الذي قام الباحثين بتعديله كي يوصل الجينات الغريبة إلي الخلية. وقد أثبتت التجربة نجاحاً بوجه عام حيث أصبحت الخلايا قادرة الآن علي إنتاج بروتين WAS مما نتج عنه زيادة كميات الصفائح الدموية وتحسين بعض خلايا الجهاز المناعي. وتضيف كونلي أن هذه خطوة علي طريق تصحيح المرض إلا أن بعض الأشخاص سوف يعرب عن تخوفه منها نظراً لمخاطر الإصابة بسرطان الدم.
