تجارب تحقق نجاحا على عقار جديد لعلاج نزف الدم الوراثي

أظهرت دراسة أجريت في بريطانيا والولايات المتحدة إمكانية علاج المصابين بنزف الدم الوراثي هيموفيليا بي بالحقن مرة واحدة فقط.
وقام الباحثون في الدراسة بحقن ستة مرضى بفيروس يستحث الجسم لإفراز بروتينات تساعد على تخثر الدم، وفي النهاية توقف أربعة منهم عن تعاطي أي أدوية. ويرى الأطباء أن هذا العلاج قد يغير من شكل الحياة بالنسبة لهؤلاء المرض
ويعاني المصابون بمرض هيموفيليا بي من خطأ في الشفرة الجينية، ما يعني أنهم لا يستطيعون إنتاج بروتين مهم لتخثر الدم يعرف بالعامل التاسع. ويؤدي ذلك إلى أن أي إصابة أو جرح بسيط يحدث نزفاً خارجيا او داخليا لا يتوقف تلقائياً، وقد يحتاج الأمر لوقت طويل حتى يتخثر الدم. ويتم علاج المرضى حاليا بحقنهم بالبروتين، وربما يحتاج المريض إلى ذلك عدة مرات في الأسبوع. وتعد عملية تصنيع البروتين مكلفة بدرجة كبيرة.
وقد دفع ذلك باحثين في لندن كوليج يونيفرنستي، ومستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال في الولايات المتحدة إلى البحث عن حل أكثر استدامة. أخذ الباحثون فيروسا يصيب مَن ليست لديهم الأعراض وتم تعديله ليصيب خلايا الكبد بالمادة الجينية الخاصة بالعامل التاسع، ويتعين بقاء الجين في خلايا الكبد، ليستحث الخلايا على إفراز البروتين. وتم حقن ستة من الأفراد بالفيروس المعدل داخل مستشفى رويال فري في لندن. وحصل اثنان على جرعة منخفضة، فيما حصل آخران على جرعة متوسطة وحقن الأخيران بجرعة كبيرة.
وتظهر النتائج الصادرة في دورية نيو إنغلاند للطب إمكانية زيادة معدلات العامل التاسع. وفي المعتاد يكون معدل العامل التاسع لدى المرضى أقل من 1 في المئة من المعدلات لدى غير الحاملين للمرض. وبعد الحقن تراوحت معدلات العامل التاسع من 2 في المئة إلى 12 في المئة. ووصلت المعدلات لدى أول مريض حصل على العلاج إلى 2 في المئة على مدار أكثر من 16 شهرا.
وأكد الدكتور أميت ناثواني لموقع البي بي سي الاليكتروني إن المرضى الذين لديهم نسبة 12 في المئة من العامل التاسع لن يضطروا للذهاب إلى الطبيب. وأوضح انهم سيكونوا قادرين على ممارسة حياتهم اليومية دون مشاكل. المشكلة الوحيدة التي ربما يواجهونها ستظهر في حال تعرضهم لحادث مروري في الطريق أو السقوط من مكان مرتفع. وفي غير هذه الأحداث الكبيرة لن يعرف هؤلاء الأفراد أنهم مصابون بمرض نزيف الدم الوراثي. وقال إن الهدف من الدراسة البحثية تقليل مستوى الإصابة بنزيف الدم الوراثي