علاج جيني واحد يخفض الكوليسترول

في خطوة تُعد تحولًا في مجال الطب الجيني، كشف باحثون دوليون عن أول تجربة بشرية ناجحة لعلاج يعتمد على تقنية كريسبر-كاس9 (CRISPR-Cas9) لتقليل الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بشكل آمن وفعّال.
العلاج الجديد، الذي يحمل اسم CTX310، يُعطى لمرة واحدة فقط عبر حقنة وريدية، ويستهدف تعطيل جين ANGPTL3 في الكبد، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين يرفع مستويات الدهون في الدم. تعطيل هذا الجين يؤدي إلى انخفاض واضح في الكوليسترول الضار (LDL) والدهون الثلاثية، ما يقلل خطر أمراض القلب والسكتة الدماغية.
شارك في التجربة 15 مريضًا من أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة، تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا، ممن يعانون اضطرابات دهنية مزمنة لم تستجب للعلاجات التقليدية. وأظهرت النتائج أن الحقن بجرعة واحدة من CTX310 خفّض مستويات الدهون بنسبة وصلت إلى 60 % خلال أسبوعين فقط، واستمر التأثير لأكثر من شهرين دون مضاعفات تُذكر.
وأشار الباحثون إلى أن العلاج أثبت أمانه، إذ اقتصرت الأعراض الجانبية على آلام بسيطة وغثيان عابر، مع ارتفاع مؤقت في إنزيمات الكبد لدى حالة واحدة فقط. وستستمر المتابعة لمدة 15 عامًا لضمان سلامة التقنية على المدى الطويل، وفق معايير هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
وصف الخبراء هذا الإنجاز بأنه اختراق طبي تاريخي، إذ يقدم نموذجًا لعلاج جيني واحد قد يغيّر حياة المرضى الذين يضطرون لتناول أدوية الكوليسترول مدى الحياة. وتُعد هذه النتائج، التي أُعلنت في مؤتمر جمعية القلب الأمريكية لعام 2025 بمدينة نيو أورلينز، خطوة أولى نحو علاج دائم لمشكلات الدهون المزمنة باستخدام تقنيات تعديل الجينات.