لأول مرة في التاريخ.. علماء يحققون إنجازا بمكافحة الأمراض الموهنة

طورت مجموعة متعددة التخصصات من جميع أنحاء الولايات المتحدة تقنية دقيقة للغاية لإجراء التحرير والتعديل داخل ميتوكوندريا الخلية، للمرة الأولى في التاريخ.
وفي السابق، تمكّن العلماء من إجراء تغييرات على نواة الخلية فقط، ولكن ليس على الميتوكوندريا أو «قوة» الخلية، لأن أدوات تحرير الجينات كانت ضخمة للغاية بحيث لا يمكن نشرها في الفراغ المحصور.
ومع ذلك، طور فريق البحث أداة ثورية لتحرير الجينات، يمكن استخدامها يوما ما لتعديل التعليمات الكامنة وراء الميتوكوندريا، وعلاج أو منع العديد من الأمراض التنكسية السيئة في هذه العملية.
وقال عالم الأحياء في معهد الجينوم المبتكر فيودور أورنوف: «تمكنا من إحداث طفرات نقطية في الحمض النووي البشري لمدة 15 عاما، لكن الميتوكوندريا قاومت ذلك بشراسة، ما أثار الإحباط الشديد لدى الجميع. وباستخدام هذه التقنية، ستدخل أبحاث الميتوكوندريا عصرا ذهبيا»، وفقا لموقع «روسيا اليوم».
ويمكن أن يسبب مرض الميتوكوندريا مشاكل حسية، وإعاقات في التعلم، وأمراض القلب والكبد والكلى، كما يمكن أن يشارك في الحالات المكتسبة مثل مرض هنتنغتون والزهايمر ومرض باركنسون.
وتستخدم الأداة الجديدة سلاحا بكتيريا، وهو سم يسمى DddA، يستخدمه عامل ممرض يسمى Burkholderia cenocepacia لمهاجمة العناصر، التي تقاتل من أجل موارد شحيحة في جسم الإنسان.
ووجد باحثون من جامعة واشنطن أن السم يمكن استخدامه لتعديل الحمض النووي، ولكن فقط من خلال خيوط أحادية.
وانضم فريق من Broad التابع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا ومن هارفارد أيضا، إلى الدراسة لدمج السم مع تقنية CRISPR لاستهداف الميتوكوندريا بشكل أكثر فعالية.
ويمكن لCRISPR دخول النواة، ولكنها تواجه صعوبات في التفاعل مع الميتوكوندريا. وبدلا من ذلك، تعتمد التقنية الثورية على إنزيم لتقسيم الحمض النووي إلى سلسلتين فرديين، لكي تعمل الإنزيمات الموجودة في السلاح البكتيري.
ومع ذلك، كان هناك خطر كبير من التسبب في أضرار جانبية كبيرة في الخلايا البشرية، لذلك احتاج الباحثون إلى طريقة «لترويض الوحش» وزيادة الدقة.
وفي هذه المرحلة، اقترح طالب الدراسات العليا، بيفرلي موك، تقسيم الإنزيم نفسه إلى قطعتين غير تفاعليتين، وتسليمهما عبر بروتينات معينة ترتبط بمواقع مستهدفة محددة داخل الميتوكوندريا، قبل إعادة ربطهما مرة واحدة في الداخل حيث يمكنهما العمل على التحرير.
وتحدثت النتائج عن نفسها: أصلحت الأداة بشكل فعال بين 20% و40% من أهدافها بعد 3 إلى 6 أيام، وبينما كانت هناك بعض التعديلات غير الدقيقة، فإن التقنية لا تزال في مهدها وتظهر بالفعل وعودا كبيرة.
وقال فامسي موثا المتخصص في Broad والمعد المشارك في الدراسة: «أمضيت 25 عاما في العمل هذا، وهذه هي المرة الأولى على الإطلاق التي تمكنا فيها من معالجة الخلايا، وبعد بضعة أيام، أجريت تعديلات على الحمض النووي للميتوكوندريا»، وفقا لScience.